FDA phê duyệt Cabozantinib điều trị ung thư biểu mô gan nguyên phát (HCC)
Ngày 14 tháng 01 năm 2019, FDA (Food and Drug Administration) đã phê duyệt Cabometyx® tablet (Cabozantinib) cho những bệnh nhân bị ung thư biểu mô tế bào gan nguyên phát (HCC), người có trước đây đã được điều trị bằng Sorafenib (Nexavar; Sorafenat).
Cabozantinib có các biệt dược như: Cabometyx 20mg/40mg/60mg; Cabozanix 20mg/80mg; Cabozanib 20mg/80mg; Caboxen 20mg/80mg...
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
CELESTIAL là một nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược về Cabozantinib ở những bệnh nhân bị ung thư biểu mô gan nguyên phát (HCC) tiến triển được tiến hành tại hơn 100 địa điểm trên toàn cầu tại 19 quốc gia. Thử nghiệm được thiết kế để ghi nhận 760 bệnh nhân mắc ung thư biểu mô gan nguyên phát (HCC) tiến triển đã được điều trị bằng Sorafenib trước đó và có thể đã nhận được tới hai liệu pháp điều trị ung thư toàn thân trước đó cho ung thư biểu mô gan nguyên phát (HCC) và có chức năng gan đầy đủ. Ghi danh của thử nghiệm đã được hoàn thành vào tháng 9 năm 2017. Bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên 2: 1 để nhận 60 mg Cabozantinib mỗi ngày hoặc giả dược và được phân tầng dựa trên nguyên nhân của bệnh (viêm gan B, viêm gan C hoặc nguyên nhân khác), khu vực địa lý (châu Á so với các khu vực khác) và sự hiện diện của sự lây lan ngoài luồng và/hoặc xâm lấn vĩ mô (có hoặc không). Không được phép lai chéo giữa các nhóm nghiên cứu trong giai đoạn điều trị mù của thử nghiệm. Điểm cuối chính cho thử nghiệm là tỷ lệ sống sót chung (HĐH) và điểm cuối thứ cấp bao gồm tốc độ phản hồi khách quan và thời gian sống trung bình bệnh không tiến triển (PFS). Các điểm cuối thăm dò bao gồm các kết quả được báo cáo của bệnh nhân, dấu ấn sinh học và an toàn.
Vào tháng 10 năm 2017, Exelixis tuyên bố rằng Ủy ban giám sát dữ liệu độc lập cho nghiên cứu CELESTIAL đã khuyến nghị dừng thử nghiệm hiệu quả sau khi xem xét phân tích tạm thời theo kế hoạch thứ hai với Cabozantinib cung cấp một cải thiện có ý nghĩa lâm sàng trong hệ điều hành so với giả dược ở bệnh nhân ung thư biểu mô gan nguyên phát (HCC) tiến triển được điều trị trước đó. Dữ liệu, ban đầu được trình bày tại Hội nghị chuyên đề về ung thư đường tiêu hóa của Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ 2018 (ASCO-GI) vào tháng 01 năm 2018, đã được công bố trên Tạp chí Y học New England vào tháng 7 năm 2018.
“Cabometyx® tablet (Cabozantinib) đây là một bước tiến quan trọng điều trị cho các bệnh nhân với hình thức tích cực này của bệnh ung thư gan, một cộng đồng có nhu cầu lựa chọn điều trị mới”, Michael M. Morrissey, Tiến sĩ, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Exelixis nói. “Đây chính là một cột mốc quan trọng khi chúng ta tiếp tục khám phá tác dụng mới của Cabometyx® tablet (Cabozantinib) trong điều trị ung thư-ngoài ung thư biểu mô tế bào thận. Chúng tôi xin cảm ơn các bệnh nhân và bác sĩ lâm sàng đã tham gia nghiên cứu CELESTIAL và công nhận nhóm nghiên cứu tại FDA đã tiếp tục hợp tác trong quá trình đánh giá tác dụng của Cabometyx® tablet (Cabozantinib).
|
|
|
Sự chấp thuận của FDA đối với Cabometyx® tablet (Cabozantinib) dựa trên kết quả từ thử nghiệm quan trọng của Cabometyx® tablet (Cabozantinib) giai đoạn 3 đối với bệnh nhân mắc ung thư biểu mô gan tiến triển (HCC) đã được điều trị bằng Sorafenib (Nexavar; Sorafenat...) trước đó. Cabometyx® tablet (Cabozantinib) đã chứng minh sự cải thiện có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa lâm sàng trong tỷ lệ sống sót chung (HĐH) so với giả dược. Vào ngày 15 tháng 11 năm 2018, đối tác của Exelixis, Ipsen đã nhận được sự chấp thuận của Ủy ban châu Âu về Cabometyx® tablet (Cabozantinib) dưới dạng đơn trị liệu cho ung thư gan (HCC) ở người lớn trước đây đã được điều trị bằng Sorafenib (Nexavar; Sorafenat...).
“Bệnh nhân ung thư biểu mô gan tiến triển có vài lựa chọn điều trị, đặc biệt là khi bệnh tiến triển sau khi điều trị với Sorafenib” Ghassan K. Abou-Alfa, MD, Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering, New York và điều tra viên dẫn Celestial nói. Các bác sĩ của Khoa rất mong muốn có những lựa chọn mới cho bệnh nhân và kết quả của thử nghiệm CELESTIAL chứng minh rằng Cabometyx® tablet (Cabozantinib) có hiệu quả và an toàn để trở thành một liệu pháp mới quan trọng trong nỗ lực làm chậm quá trình tiến triển bệnh và cải thiện kết quả điều trị.
Trong thử nghiệm CELESTIAL, hệ điều hành trung bình là 10,2 tháng với Cabozantinib so với 8,0 tháng với giả dược (HR 0,76, 95% CI 0,63-0,92; p = 0,0049). Tỷ lệ sống bệnh không tiến triển trung bình (PFS) đã tăng hơn gấp đôi, lúc 5,2 tháng với Cabozantinib và 1,9 tháng với giả dược (HR 0,44, 95% CI 0,36-0,52; p <0,0001). Tỷ lệ đáp ứng khách quan trên RECIST 1.1 là 4% với Cabozantinib và 0,4% với giả dược (p = 0,0086). Kiểm soát bệnh (đáp ứng một phần hoặc bệnh ổn định) đã đạt được 64% bệnh nhân trong nhóm Cabozantinib so với 33% bệnh nhân trong nhóm giả dược.
Các tác dụng phụ bất lợi trong nghiên cứu CELESTIAL phù hợp với hồ sơ an toàn đã biết của Cabozantinib. Các tác dụng phụ phổ biến nhất (≥10 phần trăm) độ 3 hoặc 4 trong nhóm Cabozantinib so với nhóm giả dược là erythrodysesthesia (17% so với 0%), tăng huyết áp (16% so với 2%), tăng aspartate aminotransferase (12 phần trăm so với 7 phần trăm), mệt mỏi (10 phần trăm so với 4 phần trăm) và tiêu chảy (10 phần trăm so với 2 phần trăm). Các tác dụng phụ liên quan đến điều trị độ 5 xảy ra ở sáu bệnh nhân trong nhóm Cabozantinib (suy gan, lỗ rò thực quản, huyết khối tĩnh mạch cửa, xuất huyết tiêu hóa trên, tắc mạch phổi và hội chứng gan).
Vào tháng 12 năm 2018, Exelixis và đối tác của mình, Ipsen đã công bố bắt đầu COSMIC-312, một thử nghiệm quan trọng trong giai đoạn 3 của Cabozantinib kết hợp với Atezolizumab so với Sorafenib trong điều trị ung thư biểu mô gan nguyên phát (HCC) tiến triển chưa được điều trị trước đó. Thử nghiệm cũng sẽ khám phá hoạt động một tác nhân của Cabozantinib trong cài đặt đầu tiên.
|
|
|
|
Xem thêm