Thuốc IRESSA (Gefitinib) được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm

Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt để điều trị đầu tiên cho bệnh ung thư phổi

không tế bào nhỏ có đột biến gen dương tính với EGFR

Ngày 13 tháng 7 năm 2015

IRESSA

LOGO: AstraZeneca

AstraZeneca thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt thuốc IRESSA (Gefitinib) là phương pháp điều trị đầu tiên ở bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) có khối u có thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì (EGFR) xóa exon 19 hoặc đột biến thay thế exon 21 (L858R) được phát hiện bởi một thử nghiệm được FDA chấp thuận.

Thuốc IRESSA (Gefitinib) là một thuốc ức chế tyrosine kinase (TKI) uống một lần mỗi ngày, có tác dụng ức chế hoạt động góp phần vào con đường truyền tín hiệu nội bào liên quan đến sự tăng trưởng và sống sót của các tế bào ung thư. Thuốc IRESSA (Gefitinib) đã được FDA cấp giấy phép vào tháng 8/2014 để điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) dương tính với đột biến gen EGFR.

Vào năm 2003, THUốC IRESSA (Gefitinib) là một thuốc ức chế EGFR-tyrosine kinase (TKI) đầu tiên cho bệnh nhân ung thư phổi không phải tế bào nhỏ. Trong khi một số bệnh nhân cho thấy lợi ích đáng kể, nghiên cứu tại thời điểm đó không cho phép chúng tôi xác định những bệnh nhân đó sẽ được hưởng lợi nhiều nhất từ phương pháp điều trị này, ông Keith Keenan, Phó Chủ tịch, Giám đốc Y tế & Trưởng phòng Y tế Hoa Kỳ cho biết. Ngày nay, sự hiểu biết của chúng ta về đột biến phân tử và nhắm mục tiêu phân tử đã cho phép đưa ra quyết định tốt hơn trong điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC).

AstraZeneca đã hợp tác với Qiagen để cung cấp được FDA chấp thuận  therascreen ^®  EGFR đồng hành xét nghiệm chẩn đoán cho thuốc IRESSA (Gefitinib) tại Mỹ thử nghiệm sử dụng một mẫu mô khối u để nhanh chóng xác định đột biến gen EGFR xóa exon 19 hoặc đột biến exon 21 (L858R). Bệnh nhân có xét nghiệm dương tính với EGFR xóa exon 19 hoặc đột biến thay thế exon 21 (L858R) có thể đủ điều kiện để điều trị bằng thuốc IRESSA (Gefitinib).

Sự chấp thuận của FDA đối với  thuốc IRESSA (Gefitinib) dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng IFUM (IRESSA  Follow- U p  MEASure) cho thấy Tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) là 50 và 70% (BICR (95% CI: 41, 59) và các nhà điều tra (95% CI: 61, 78), tương ứng) với thời gian đáp ứng trung bình (DOR) là 6 (95% CI: 5.6, 11.1) và 8.3 (95% CI: 7.6, 11.3) tháng.

Các kết quả IFUM được IPASS hỗ trợ (IRESSA  Pan- ASia Study) đã đánh giá thuốc IRESSA (Gefitinib) so với Carboplatin/Paclitaxel là điều trị đầu tay ở những bệnh nhân này. Dân số tập hợp bao gồm 186 trong số 1.217 bệnh nhân (15%) được xác định là dương tính với EGFR bằng xét nghiệm thử nghiệm lâm sàng tương tự như được sử dụng trong IFUM và có quét X quang để đánh giá hồi cứu bằng BICR. IPASS cho thấy ORR là 67% (95% CI: 56, 77) với thời gian đáp ứng trung bình là 9,6 tháng ở bệnh nhân được điều trị bằng thuốc IRESSA® (Gefitinib) so với 41% (95% CI: 31, 51) với thời gian đáp ứng trung bình là 5,5 tháng cho nhóm Carboplatin/Paclitaxel. Tỷ lệ sống bệnh không tiến triển (PFS) là 10,9 tháng trong nhóm thuốc IRESSA (Gefitinib) so với 7,4 đối với bệnh nhân Carboplatin/Paclitaxel, theo đánh giá của BICR. Tỷ lệ nguy hiểm đối với PFS ủng hộ bệnh nhân được điều trị bằng thuốc IRESSA (Gefitinib) [HR là 0,54 (KTC 95%: 0,38, 0,79)] với PFS trung bình là 10 tháng.

Hồ sơ an toàn của thuốc IRESSA (Gefitinib) được thiết lập tốt thông qua một chương trình lâm sàng lớn, toàn cầu và bằng chứng thực tế rộng lớn. Các phản ứng có hại của thuốc thường được báo cáo (ADR), được báo cáo ở hơn 20% bệnh nhân và lớn hơn giả dược là phản ứng da và tiêu chảy.

Chúng tôi rất hài lòng với cột mốc mới này trong quan hệ đối tác với AstraZeneca. FDA chấp thuận của chúng tôi  therascreen ^®  thử nghiệm EGFR để hướng dẫn việc sử dụng thuốc IRESSA (Gefitinib) ở những bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) sẽ cung cấp cho các bác sĩ hiểu biết để ra quyết định dựa trên một người bạn Mỹ đồng chứng minh lâm sàng, chẩn đoán. Chúng tôi mong muốn tiếp tục tiến bộ với các đối tác AstraZeneca của chúng tôi, ông Thierry Bernard, Phó Chủ tịch cấp cao, Trưởng khu vực kinh doanh chẩn đoán phân tử và là thành viên của Ủy ban điều hành QIAGEN.

Thuốc IRESSA (Gefitinib) được chấp thuận ở 91 quốc gia trong điều trị bệnh nhân trưởng thành bị ung thư phổi không phải tế bào nhỏ (NSCLC) dương tính đột biến gen EGFR.

THUỐC IRESSA® (Gefitinib)

Thuốc IRESSA (Gefitinib) là một liệu pháp đơn trị liệu được nhắm mục tiêu trong điều trị bệnh nhân có thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì (EGFR) tiến triển xóa exon 19 hoặc ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) dương tính đột biến thay thế 21 (L858R). Thuốc IRESSA (Gefitinib) hoạt động bằng cách ức chế enzyme tyrosine kinase trong EGFR, do đó ức chế việc truyền tín hiệu liên quan đến sự phát triển và lan rộng của khối u.

Năm 2003, Thuốc IRESSA (Gefitinib) đã nhận được sự chấp thuận nhanh chóng của FDA với tư cách là một tác nhân thứ ba sau thất bại trong hóa trị liệu. Thuốc IRESSA (Gefitinib) trở thành chất ức chế EGFR đầu tiên có sẵn cho ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) tiến triển và mở ra một kỷ nguyên mới trong khoa học và điều trị căn bệnh chết người này.

Sự chấp thuận của FDA cho Thuốc IRESSA (Gefitinib) là có điều kiện dựa trên kết quả từ thử nghiệm xác nhận giai đoạn III, Đánh giá sự sống còn của IRESSA trong ung thư phổi (ISEL). ISEL đã được tiến hành trong một quần thể bệnh nhân không được chọn trước khi biết rằng đột biến EGFR là mục tiêu của Thuốc IRESSA (Gefitinib) và cho thấy lợi ích chỉ ở một số bệnh nhân. Do đó, AstraZeneca năm 2005 đã ngừng thương mại hóa Thuốc IRESSA (Gefitinib) và đảm bảo rằng những bệnh nhân được hưởng lợi từ Thuốc IRESSA (Gefitinib) có thể tiếp tục được điều trị.

AstraZeneca vẫn cam kết tuân theo khoa học để hiểu rõ hơn về cách xác định những bệnh nhân có thể hưởng lợi từ việc điều trị bằng Thuốc IRESSA (Gefitinib). Vào năm 2009, IPASS đã trở thành nghiên cứu mang tính bước ngoặt khẳng định hiệu quả của Thuốc IRESSA (Gefitinib) ở những bệnh nhân mắc ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) tiến triển đột biến dương tính với EGFR và chứng minh cách điều trị được sử dụng theo cách nhắm mục tiêu.

Nghiên cứu lâm sàng IPASS & IFUM

Hiệu quả và an toàn của Thuốc IRESSA (Gefitinib) trong điều trị đầu tiên ở bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) di căn có khối u đã đột biến gen EGFR xóa exon 19 hoặc đột biến thay thế exon 21 (L858R) được phát hiện bởi một thử nghiệm được chứng nhận bởi FDA đã được chứng minh trong hai nghiên cứu nhãn mở đa trung tâm như IPASS và IFUM.

IFUM đã nghiên cứu 106 bệnh nhân ngẫu nhiên bị ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) dương tính đột biến gen EGFR đã nhận được Thuốc IRESSA (Gefitinib) với liều 250 mg mỗi ngày một lần cho đến khi bệnh tiến triển hoặc nhiễm độc không dung nạp. Kết quả hiệu quả chính là tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) được đánh giá bởi các trung tâm độc lập mù (BICR) và các nhà điều tra. Thời gian đáp ứng (DOR) cũng là một thước đo kết quả. IFUM cho thấy ORR là 50% theo BICR (BICR (95% CI: 41, 59) và 70% bởi các nhà điều tra (95% CI: 61, 78) với DOR trung bình là 6 (95% CI: 5.6, 11.1 ) và 8.3 (95% CI: 7.6, 11.3) tháng (BICR và các nhà điều tra, tương ứng).

IFUM được IPASS hỗ trợ, đây là một phân tích thăm dò về một tập hợp con của một thử nghiệm ngẫu nhiên, đa trung tâm, nhãn mở được thực hiện ở những bệnh nhân bị ung thư phổi dạng biểu mô tuyến di căn được điều trị đầu tay. Bệnh nhân đã nhận được Thuốc IRESSA (Gefitinib) với liều 250 mg mỗi ngày một lần hoặc tối đa 6 chu kỳ carboplatin/paclitaxel. Quần thể tập hợp con gồm 186 bệnh nhân mắc ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) di căn có khối u đột biến gen EGFR xóa exon 19 hoặc đột biến thay thế exon 21 (L858R) được xác định bởi cùng một xét nghiệm được sử dụng trong IPASS cũng như quét X quang có sẵn để phân tích hồi cứu bằng BICR. Tập hợp con này bao gồm 88 bệnh nhân được điều trị bằng Thuốc IRESSA (Gefitinib) và 98 bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên dùng carboplatin/paclitaxel. Thời gian điều trị trung bình cho nhóm Thuốc IRESSA (Gefitinib) là 9,8 tháng và tỷ lệ nguy hiểm cho tiến triển sống sót tự do (PFS) là thuận lợi cho nhóm này với PFS trung bình là 10,9 tháng so với 7,4 đối với bệnh nhân carboplatin/paclitaxel, theo đánh giá của BICR.

Về Qiagen

QIAGEN, một công ty cổ phần có trụ sở tại Hà Lan, là nhà cung cấp hàng đầu toàn cầu về Công nghệ Mẫu & Thử nghiệm được sử dụng để biến đổi vật liệu sinh học thành thông tin phân tử có giá trị. Các công nghệ mẫu được sử dụng để phân lập và xử lý DNA, RNA và protein từ các mẫu sinh học như máu hoặc mô. Các công nghệ khảo nghiệm sau đó được sử dụng để làm cho các phân tử sinh học bị cô lập này có thể nhìn thấy và sẵn sàng để giải thích. QIAGEN tiếp thị hơn 500 sản phẩm trên khắp thế giới, bán cả bộ dụng cụ tiêu hao và hệ thống tự động hóa cho khách hàng thông qua bốn lớp khách hàng: Chẩn đoán phân tử (chăm sóc sức khỏe con người), Thử nghiệm ứng dụng (pháp y, thử nghiệm thú y và an toàn thực phẩm), Pharma (công ty dược phẩm và công nghệ sinh học) và Academia (nghiên cứu khoa học đời sống). Tính đến ngày 31 tháng 3 năm 2014, QIAGEN đã sử dụng khoảng 4.000 người tại hơn 35 địa điểm trên toàn thế giới. 

Giới thiệu về  trị liệu ^®

Bộ PCR của EGascreen ^® là một xét nghiệm PCR thời gian thực định tính được FDA phê chuẩn để phát hiện các đột biến cụ thể trong gen gây ung thư EGFR. Bộ này cung cấp các thuốc thử được tối ưu hóa để phát hiện nhanh và nhạy cảm 21 đột biến soma bằng cách sử dụng Bộ mô FFPE QIAamp DSP DNA FFPE và Rotor-Gene Q MDx.

Về ung thư phổi

Ung thư phổi là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong do ung thư ở cả nam và nữ, chiếm khoảng một phần ba số ca tử vong do ung thư, nhiều hơn cả ung thư vú, tuyến tiền liệt và ung thư ruột kết. Ung thư phổi có tỷ lệ sống sót sau 5 năm là dưới 20%. Khoảng 85% tất cả các bệnh ung thư phổi ở Mỹ là ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC); 10% đến 15% trong số này là dương tính với đột biến EGFR ở Mỹ.

Về AstraZeneca trong Ung thư

Ung thư là một lĩnh vực trị liệu mà AstraZeneca có nhiều kinh
nghiệm. Nó sẽ có khả năng thay đổi tương lai của công ty, trở thành nền tảng tăng trưởng thứ sáu. Tầm nhìn của chúng tôi là giúp đỡ bệnh nhân bằng cách xác định lại mô hình điều trị ung thư và một ngày nào đó loại bỏ ung thư là nguyên nhân gây tử vong. Đến năm 2020, chúng tôi đang hướng tới việc mang đến sáu loại thuốc trị ung thư mới cho bệnh nhân.

Hệ thống các loại thuốc thế hệ tiếp theo của chúng tôi tập trung vào bốn lĩnh vực bệnh chính - ung thư buồng trứng, phổi, vú và huyết học. Chúng đang được nhắm mục tiêu thông qua bốn nền tảng chính - ung thư miễn dịch, các yếu tố di truyền của ung thư và kháng thuốc, sửa chữa tổn thương DNA và liên hợp thuốc kháng thể.

Về AstraZeneca

AstraZeneca là một doanh nghiệp dược phẩm sinh học theo định hướng đổi mới toàn cầu, tập trung vào khám phá, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc theo toa, chủ yếu để điều trị bệnh tim mạch, chuyển hóa, hô hấp, viêm, tự miễn, ung thư, nhiễm trùng và bệnh thần kinh. AstraZeneca hoạt động tại hơn 100 quốc gia và các loại thuốc tân tiến của nó được sử dụng bởi hàng triệu bệnh nhân trên toàn thế giới. 

Thông tin an toàn quan trọng

Giới hạn sử dụng: An toàn và hiệu quả của Thuốc IRESSA (Gefitinib) được chỉ định ở những bệnh nhân bị ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) di căn có khối u có đột biến gen EGFR như xóa exon 19 hoặc đột biến thay thế exon 21 (L858R).

• Không có chống chỉ định cho Thuốc IRESSA (Gefitinib).
• Bệnh phổi kẽ (ILD): ILD xảy ra ở những bệnh nhân dùng Thuốc IRESSA (Gefitinib). Giữ lại Thuốc IRESSA (Gefitinib) để làm trầm trọng thêm các triệu chứng hô hấp. Ngừng Thuốc IRESSA (Gefitinib) nếu ILD được xác nhận.

- Nhiễm độc gan: Lấy xét nghiệm chức năng gan định kỳ. Giữ lại Thuốc IRESSA (Gefitinib) cho hạng 2 hoặc cao hơn đối với độ cao alanine aminotransferase (ALT) và/hoặc aspartate aminotransferase (AST). Ngừng điều trị khi bị suy gan nặng.

- Gây thủng đường tiêu hóa: Ngừng Thuốc IRESSA (Gefitinib) khi bị thủng đường tiêu hóa.

- Tiêu chảy: Giữ lại Thuốc IRESSA (Gefitinib) cho tiêu chảy cấp 3 trở lên.

- Rối loạn mắt bao gồm viêm giác mạc: Giữ Thuốc IRESSA (Gefitinib) cho các dấu hiệu và triệu chứng của rối loạn mắt nghiêm trọng hoặc xấu đi bao gồm viêm giác mạc. Ngừng điều trị viêm giác mạc loét kéo dài.

- Rối loạn da sần sùi và tróc da: Giữ Thuốc IRESSA (Gefitinib) cho các phản ứng da độ 3 hoặc cao hơn hoặc các điều kiện tẩy tế bào chết.

- Nhiễm độc phôi thai: Có thể gây hại cho thai nhi. Tư vấn về nguy cơ tiềm ẩn cho thai nhi và sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả.

- Khuyên phụ nữ ngừng cho con bú trong khi điều trị bằng Thuốc IRESSA (Gefitinib).

- Các phản ứng có hại của thuốc thường được báo cáo nhất, được báo cáo ở hơn 20% bệnh nhân và lớn hơn giả dược, là phản ứng da và tiêu chảy./.